根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)10月，美國(guó)FDA將對(duì)3款創(chuàng)新藥物或疫苗的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定，本文將對(duì)這些療法或疫苗進(jìn)行相關(guān)介紹。

▲10月美國(guó)FDA可能批準(zhǔn)的新藥

(資料圖片)

藥物名稱(chēng)：Etrasimod

適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎（UC）

公司名稱(chēng)：輝瑞

潰瘍性結(jié)腸炎是由大腸炎癥引起的慢性、全身性、炎癥性疾病，它引發(fā)腹痛、便血、嚴(yán)重的排便緊迫感、體重減輕和疲乏。癥狀的嚴(yán)重程度和疾病復(fù)發(fā)的不確定性給患者造成了沉重的負(fù)擔(dān)，并經(jīng)常導(dǎo)致殘疾。

Etrasimod是一款新一代的口服S1P受體調(diào)節(jié)劑，由Arena Pharmaceuticals開(kāi)發(fā)，輝瑞于2021年12月完成了對(duì)Arena Pharmaceuticals的收購(gòu)。云頂新耀公司擁有etrasimod在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)權(quán)益。Etrasimod能夠與S1P受體1、4、和5特異性結(jié)合，可能具有更好的療效/安全性特征。它正在被研究用于一系列免疫炎癥性疾病，包括潰瘍性結(jié)腸炎、克羅恩病、特應(yīng)性皮炎、嗜酸性食管炎和斑禿。2022年3月，輝瑞宣布，etrasimod治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)獲得積極頂線結(jié)果。這兩項(xiàng)試驗(yàn)均達(dá)到其主要終點(diǎn)，并且在所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)上均顯示出顯著的改善。

藥物名稱(chēng)：MenABCWY

適應(yīng)癥：腦膜炎球菌病

公司名稱(chēng)：輝瑞

腦膜炎球菌?。╩eningococcal disease）指的是任何由腦膜炎奈瑟菌（Neisseria meningitidis）感染所造成的疾病。此病菌可能感染人體腦部與脊椎內(nèi)膜并引起腫脹，或者進(jìn)入血液循環(huán)中繁殖并造成血管壁的破壞。青少年與年輕成人有較高風(fēng)險(xiǎn)受到感染，感染后可能導(dǎo)致嚴(yán)重癥狀并造成患者于24小時(shí)內(nèi)死亡，而幸存者則可能產(chǎn)生嚴(yán)重的長(zhǎng)期殘疾。其中的5種血清型（A、B、C、W、Y）導(dǎo)致全世界96%侵襲性腦膜炎球菌病例。

輝瑞的在研五價(jià)腦膜炎球菌候選疫苗（MenABCWY）是輝瑞Trumenba（B型腦膜炎球菌疫苗）與Nimenrix（腦膜炎球菌A、C、W-135與Y偶聯(lián)疫苗）兩種疫苗的結(jié)合。

去年9月公布的3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，接受2劑MenABCWY五價(jià)疫苗與接受對(duì)照組疫苗（2劑Trumenba+1劑Menveo）的參與者相比，在所有5個(gè)血清型中的免疫反應(yīng)皆呈非劣效性。與單劑Menveo疫苗相比，單劑MenABCWY疫苗在對(duì)A、C、W、Y血清型的免疫反應(yīng)上亦呈現(xiàn)非劣效性。此外，在未曾接種過(guò)腦膜炎球菌疫苗的個(gè)體中，接受1或2劑MenABCWY疫苗并產(chǎn)生≥4倍抗A、C、W、Y血清型免疫反應(yīng)的參與者比例，高于那些接受1劑Menveo疫苗的參與者。而接受2劑MenABCWY疫苗并產(chǎn)生≥4倍抗B型血清型免疫反應(yīng)的參與者比例，亦高于接受2劑Trumenba疫苗的參與者。

藥物名稱(chēng)：Vamorolone

適應(yīng)癥：杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）

公司名稱(chēng)：Santhera Pharmaceuticals，ReveraGen BioPharma，Catalyst Pharmaceuticals

DMD是一種罕見(jiàn)的X-染色體連鎖遺傳疾病，由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致，是最常見(jiàn)的兒童神經(jīng)肌肉疾病之一。DMD特征為在出生時(shí)或出生后短時(shí)間內(nèi)出現(xiàn)炎癥反應(yīng)，進(jìn)而導(dǎo)致肌肉纖維化，以及臨床上肌肉的萎縮與退化。隨著疾病的進(jìn)展，患者喪失步行與進(jìn)食能力，并需要呼吸輔助以及產(chǎn)生心肌疾病。DMD患者的預(yù)期壽命通常不超過(guò)40歲。皮質(zhì)類(lèi)固醇（corticosteroids）是DMD兒童與成人患者的標(biāo)準(zhǔn)治療藥物，然而這些激素雖然可以延緩疾病進(jìn)展，但卻具許多副作用。

Vamorolone雖然結(jié)合的受體與皮質(zhì)類(lèi)固醇相同，但能夠具選擇性地激活類(lèi)固醇的某些信號(hào)通路，因此在引發(fā)抗炎癥效果的同時(shí)，具潛力避免傳統(tǒng)類(lèi)固醇所帶來(lái)的安全性顧慮與副作用，進(jìn)而可能取代現(xiàn)有療法。

Vamorolone的新藥申請(qǐng)主要基于來(lái)自VISION-DMD關(guān)鍵臨床2b期試驗(yàn)的積極結(jié)果，其中包含：與安慰劑和強(qiáng)的松（prednisone，0.75 mg/kg/day）相比，vamorolone（2、6 mg/kg/day）治療24周的療效與安全性。此外，申請(qǐng)材料還包括3項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)。

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